La FDA aprueba LA PRIMERA TERAPIA GÉNICA para tratar una enfermedad hereditaria

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El medicamento servirá para tratar una enfermedad de la retina causada por un defecto en el gen RPE65, que está implicado en la producción de una enzima clave para tener una versión normal. Sólo en Estados Unidos afecta a entre 1.500 y 2.000 personas, según ha anunciado la Agencia Americana del Medicamento (FDA).

El compuesto actúa entregando 150.000 millones de partículas de vectores virales que contienen una copia correcta del gen RPE65 a las células de la retina, restaurando así su capacidad para producir la enzima necesaria. Aunque está diseñado para administrarse en una única dosis, no está claro cuánto puede durar su beneficio.

Por el momento, las primeras pruebas están dando muy buenos resultados, ya que los pacientes tratados han mejorado de forma considerable la visión, incluso muchos de ellos han podido realizar tareas por ellos mismos por primera vez: leer, practicar deporte, montar en bicicleta o salir a la calle sin ayuda.

El próximo mes, anunciarán el precio del medicamento. Analistas de Wall Street han estimado que este será el primer medicamento que cueste más de un millón de dólares. Su alto precio no estaría justificado para una medicina que tiene un efecto transitorio.

Sermes CRO

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