Nuevas fronteras en los descubrimientos científicos: La terapia génica como una posible cura para la ceguera mediante un tratamiento simultáneo de cerebro y ojos

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La terapia génica es en la actualidad un tratamiento dentro del marco regulatorio de las terapias avanzadas en pleno auge de desarrollo para numerosas enfermedades genéticas. Uno de los ejemplos con un desarrollo que presenta excelentes resultados es el potencial tratamiento para revertir daños genéticos causantes de ceguera genética, reparando el daño tanto en las células del ojo como en el cerebro para ayudar a la recepción y procesado de la nueva información.

Una de las primeras pruebas exitosas comenzó en el 2007, con 10 pacientes ciegos con amaurosis congénita de Leber, una degeneración de la retina causante de ceguera a una temprana edad. Existen al menos mutaciones en 19 genes que pueden causar esta enfermedad, siendo en este primer ensayo el gen RPE65 el responsable de la enfermedad y  la primera prueba de seguridad y eficacia en este tipo de enfermedades. Los resultados preliminares de dos estudios independientes,  publicados recientemente en el New England Journal of Medicine, sugieren que los genes “reparación” podrían revertir la amaurosis congénita de Leber. Los participantes recibieron una inyección del vector recombinante en uno de sus ojos, capaz de introducir copias no alteradas de RPE65 en su retina. Posteriormente se realizó una segunda administración en el segundo ojo con mejoría en su ceguera, demostrando que no existía una respuesta inmune que impidiese el tratamiento sucesivo.

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