¿Por qué son tan caros los medicamentos de terapia génica?

Compártelo

foto

El pasado día 3 de agosto de 2016 GSK declaró que cobrará 594.000 euros por el tratamiento con Strimvelis a cada paciente con ADA-SCID. En total, 18 niños se han curado hasta ahora gracias a este fármaco tras 15 años de investigación, que en la actualidad tiene la autorización de comercialización en Europa.

El ADA- SCID, es un desorden inmunológico severo, generado por una versión incorrecta de un gen responsable de nuestro sistema inmunológico. Lo que se consigue con la terapia celular y génica combinadas, es proporcionar versiones correctas de la secuencia del gen incorrecto mediante un vector viral. Una vez introducido el ADN en el interior de la célula, la proteína que faltaba se empieza a generar, corrigiendo el déficit.

Desgraciadamente, casos como la muerte de un joven durante un ensayo clínico, la aparición de diferentes tipos de cáncer y otros resultados clínicamente desalentadores, hicieron que las investigaciones se enfriaran al inicio. Desde 2012 se ha retomado la investigación con fuerza, consiguiendo una progresión notable en este área. Strimvelis ha sido desarrollado en el Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Génica de Milán y financiado por una institución sin ánimo de lucro; GSK ha participado en las fases finales del desarrollo. Una de las preguntas que surgen cada vez que uno de estos productos recibe una autorización de mercado es el porqué de su elevado precio. El principal motivo, es que el medicamento es fabricado de forma individual a cada paciente extrayendo células madre de su médula ósea, que se pondrán en contacto con el virus durante cinco días que se encargará de introducir la versión correcta del gen que necesitan. Después de esto, las células madres ya corregidas, se vuelven a inyectar en el paciente. Adicionalmente, los promotores deben hacer un seguimiento de los pacientes durante varios años y cuentan con un mercado bastante restringido si la aplicación es en enfermedades raras.

Compártelo

Dejar un comentario

Todos los campos con * son obligatorios